详情介绍：
1. 首款siRNA药物处方：
成份 | Patisiran | CHOL | DSPC | DLin-MC3-DMA | PEG2000-C-DMG |
含量(mg/mL) | 2 | 6.2 | 3.3 | 13 | 16 |
其他辅料: NaCI, 磷酸二氢钾, 磷酸氢二钠, 注射用水 | |||||
2. 处方分析：
DLin-MC3-DMA, 阳离子脂质, 可高效包裹RNA
PEG2000-C-DMG, 防止粒子间聚集; PEG "隐形"作用, 实现长循环及被动靶向
3. siRNA药物制备工艺：
按处方量将磷脂和胆固醇等溶于乙醇，patisiran溶于pH=5的乙酸钠溶液
将上述脂质乙醇溶液与siRNA溶液快速混合，使得最终乙醇浓度为约35-45%，乙酸钠终浓度为约100-300mM。siRNA脂质体在两相混合时自发形成
使用如高压均质机挤出并过聚碳酸酯材质的滤膜，使得粒径最终控制在100nm左右，某些情况下也可省略挤出步骤
采用切向流超滤去除混合物中的乙醇并交换体系缓冲液的PBS